רקע
אנמיה חרמשית ותלסמיה הן מחלות תורשתיות של ההמוגלובין, שעד לאחרונה הטיפול המרפא היחיד בהן היה השתלת תאי גזע מתורם מותאם.
העידן החדש
טיפולים המבוססים על עריכת CRISPR ועל וקטורים לנטי־ויראליים (exa-cel/Casgevy ו-lovo-cel) הוכיחו שניתן לתקן את התא של החולה עצמו ולהחזירו לגוף, עם עצמאות מעירויי דם בקרב רוב המטופלים.
הקשר לדם טבורי
בשני התרחישים תאי הגזע ההמטופויטיים הם הבסיס. באחים בריאים, דגימת דם טבורי מותאמת יכולה לשמש כמקור להשתלה מרפאת עבור אח חולה.